小さな研究室から世界の医療へ
──創薬スタートアップの展望

1. はじめに

医薬品開発は、長期間かつ多額の投資を必要とする事業です。新たな治療標的の探索から候補化合物の創製、非臨床試験、臨床試験、規制当局による審査・承認を経て患者に届けるまでには、一般に10年以上を要します。開発費は対象疾患、開発地域、モダリティ、臨床試験の規模などによって大きく異なりますが、数百億円から数千億円規模に及ぶことがあります。

また、研究段階で有望に見えた候補が、臨床試験で安全性や有効性を十分に示せず、開発中止となることも珍しくありません。とりわけ、臨床第II相は患者で治療コンセプトの妥当性を検証する重要な段階であり、開発上の大きな関門とされています。

こうした高い不確実性のなかで、大学や研究機関の研究成果を基盤に、特定の疾患、技術、治療手段に集中する創薬スタートアップへの期待が高まっています。創薬スタートアップは、大手製薬企業の代替ではなく、基礎研究の成果を医薬品開発へつなぐ重要な担い手です。

2. 創薬スタートアップが注目される理由

大手製薬企業との役割分担

大手製薬企業は、臨床開発、薬事、製造販売、安全性監視、グローバル販売網といった強みを持ちます。一方、創薬スタートアップは、特定の科学技術や疾患領域に深く集中し、少人数で迅速に仮説検証を進めやすいという特性があります。

近年は、大手製薬企業が自社研究だけに依存するのではなく、大学、研究機関、バイオテクノロジー企業、AI創薬企業との共同研究や導入を活用する動きが広がっています。スタートアップは新しい技術の探索と初期検証を担い、大手製薬企業は臨床開発や事業化を支えるという共創モデルが重要になっています。

AI・データ活用の進展

AIは創薬のすべてを自動化する技術ではありませんが、研究開発の各段階を支援する手段として存在感を高めています。具体的には、疾患に関わる標的分子の探索、候補化合物のデザイン、有効性や安全性に関する予測、膨大な化合物ライブラリーからの絞り込みなどに活用されます。

AIや計算科学の活用により、実験に進める候補をより効率的に選別し、探索・最適化の試行錯誤を減らせる可能性があります。ただし、AIによる予測は実験や臨床試験による検証を置き換えるものではありません。最終的な安全性・有効性の確認には、従来どおり厳格な非臨床試験と臨床試験が必要です。

公的支援とエコシステム形成

日本でも、研究成果の実用化を後押しする制度整備が進んでいます。AMEDの「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」では、認定ベンチャーキャピタルによる出資を条件の一つとして、創薬ベンチャーによる医薬品の実用化開発を支援しています。

創薬では、基礎研究の成果を臨床開発へ進めるまでの資金・人材・設備が不足しやすく、この段階は一般に「死の谷」とも呼ばれます。助成、民間投資、製薬企業との連携、インキュベーション機能を組み合わせ、研究を事業化につなげる環境づくりが求められます。

3. 創薬スタートアップの意義と課題

医療上の未充足ニーズへの挑戦

創薬スタートアップの意義は、既存の治療法が十分でない疾患や、従来の治療手段では対応が難しい領域に挑戦できる点にあります。

希少疾患、難治性疾患、神経変性疾患、特定のがん、遺伝性疾患などは、患者数だけでなく、病態の複雑さ、臨床試験の設計難度、開発リスクといった要因から、治療選択肢が限られることがあります。こうした領域に対し、低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬、細胞・遺伝子治療、mRNA、ミトコンドリアを活用する治療など、多様なモダリティで新しい選択肢を生み出そうとする動きがあります。j

一方で、「大手製薬企業が希少疾患を扱わない」という理解は正確ではありません。大手製薬企業も希少疾患に積極的に取り組んでいます。そのうえで、スタートアップは、より早い段階から独自の科学的仮説や技術に集中し、研究開発の選択肢を広げる役割を果たします。

資金、人材、開発体制の壁

創薬スタートアップには大きな課題もあります。研究初期の資金は助成金やエンジェル投資、シードVC投資で賄える場合がありますが、非臨床試験、治験薬製造、臨床試験へ進むにつれて必要資金は急増します。特に後期臨床開発やグローバル治験は、多額の資金と高度な専門体制を必要とします。

また、創業者が優れた研究者であっても、薬事戦略、知的財産、CMC（製造・品質管理）、臨床開発、事業開発、資金調達を同時に担うことは容易ではありません。創薬スタートアップの成長には、科学者だけでなく、事業開発人材、臨床・薬事の専門家、投資家、製薬企業、CRO、CDMOなどとの連携が不可欠です。

4. 国内事例

LUCA Science

LUCA Scienceは、機能性ミトコンドリアを活用する新規治療モダリティの実用化を目指すバイオテクノロジー企業です。ミトコンドリアを医薬品として製造・保存・送達する技術の開発に取り組み、ミトコンドリア病をはじめとする疾患への応用可能性を探索しています。

同社は協和キリンと、ミトコンドリア製剤プラットフォームを用いたミトコンドリア病治療に関する共同研究を行っています。さらに、リー症候群のモデルマウスにおいて、ミトコンドリア移植療法が症状緩和や生存率改善につながる可能性を示した研究成果も報告されています。これは前臨床段階の研究であり、ヒトでの有効性・安全性の確立には今後の検証が必要です。

この事例の重要性は、従来の低分子医薬や抗体医薬とは異なる治療モダリティの実用化に挑戦している点です。一方で、製造の再現性、品質管理、保存、送達、安全性評価、規制対応など、実用化に向けた課題は多岐にわたります。

Modulus Discovery

Modulus Discoveryは、計算科学、分子シミュレーション、構造解析、疾患生物学を組み合わせて、低分子医薬品候補の創出を目指す創薬企業です。前臨床段階の企業として、がん、慢性炎症・免疫疾患、希少遺伝性疾患などを対象とした創薬に取り組んでいます。

同社は、アステラス製薬との研究データ移転契約、日産化学との共同研究、ペプチドリームとの戦略的パートナーシップなど、複数の企業との連携実績を有しています。提携を通じて、候補化合物の設計、評価、最適化、臨床候補品の創出を進めてきました。

Modulus Discoveryの事例は、計算科学が創薬の探索・最適化を支援し得ることを示しています。ただし、コンピュータ上で有望と予測された化合物であっても、実験系やヒトで同様の効果と安全性を示すとは限りません。計算による設計力と、実験・臨床での検証力を一体として高めることが重要です。

5. 今後の展望

今後の創薬スタートアップは、次の4つの方向で発展していくと考えられます。

• 共創の深化
  大手製薬企業、大学、病院、CRO、CDMO、投資家が早期から連携し、研究成果を臨床・事業化へ進める体制が重要になります。

• AI・データ駆動型創薬の定着
  AI、バイオインフォマティクス、リアルワールドデータ、ゲノム・オミクスデータの活用は、標的探索や候補化合物の設計・評価を支援する基盤となります。ただし、データの品質、再現性、説明可能性、知的財産の設計が競争力を左右します。aist.go+1

• 国際開発への対応
  国内市場だけでなく、海外の規制当局、臨床開発拠点、投資家、製薬企業を見据えた開発戦略が必要です。初期段階からTarget Product Profile、薬事戦略、知財戦略、臨床開発計画を国際水準で設計することが求められます。

• 資金供給の多様化
  助成金だけでなく、VC投資、製薬企業との共同研究、導出、事業会社からの出資、海外投資家との連携を組み合わせる必要があります。AMEDの支援制度のように、民間資金と公的支援を接続する仕組みも重要です。

6. まとめ

創薬スタートアップは、医薬品産業を補完する存在ではなく、新しい科学的発見を医療へつなぐ重要なプレーヤーです。特定の疾患や技術に深く集中し、大学・研究機関で生まれた研究成果を、治療法として実用化する役割を担います。

ただし、創薬は研究成果だけで成功する事業ではありません。資金調達、知的財産、製造、品質、臨床開発、薬事、提携、国際展開を一体的に設計する必要があります。

小さな研究室で生まれた仮説を、世界の患者に届く医薬品へ育てるためには、研究者、起業家、投資家、製薬企業、支援機関が長期的に連携するエコシステムが不可欠です。創薬スタートアップの挑戦は、日本発の科学技術を世界の医療へ届ける可能性を広げています。

EXPACTでは、スタートアップの補助金活用、資金調達、事業戦略、パートナー探索を支援しています。研究成果の事業化や、資金調達・連携先の検討について相談したい方は、ぜひお問い合わせください。